A következő kivonat ebből Rigor Mortis: Hogyan hoz létre a hanyag tudomány értéktelen gyógymódokat, töri össze a reményt és pazarol el milliárdokat , Richard Harris.
Az egyikA legtöbb szívszorító történet a mélységes kísérleti tervezésről az amiotrófiás laterális szklerózisról (ALS), ismertebb nevén Lou Gehrig-kórról szól. Ennek a halálos degeneratív betegségnek a kezelését keresik olyan rosszul megtervezett tanulmányok, hogy nem kínáltak mást, mint hamis reményt azoknak az embereknek, akiket a diagnózisukkal együtt lényegében halálos ítéletre ítéltek. Tom Murphy volt az egyikük.
Murphy egykor impozáns figura volt, focizott és rögbizett az egyetemen. Hat láb-három váza és hordós mellkasa szilárd jelenlétét biztosította számára. De a kézfogása nem az a zúzó markolat volt, amire számítani lehetett. Amikor először találkoztunk, finom szorítás volt. Amikor egy év múlva újra találkoztunk, egyáltalán nem fogtunk kezet. Murphy elvesztette korábbi imájátnyomószilárdság az ALS miatt.
Az emberek világszerte több mint 100 millió dollárt adományoztak ennek a halálos betegségnek a leküzdésére a 2014-es Ice Bucket Challenge során, de a legtöbb ember számára ennek valós következményei csak absztrakciók: valami az idegek degenerálódásáról szól. Murphy, egy ötvenhat éves, háromgyermekes apa számára az ALS nagyon konkrét, lassú menet volt a nap felé, amikor az idegei már nem tudták irányítani a rekeszizom levegőt a tüdejébe. (Stephen Hawking fizikus a ritka kivételWHOa diagnózis ellenére sok éven át túlélte.)
[ Hallgassa meg a könyv szerzőjével készült interjút. ]
Murphy figyelemreméltó módon nem volt keserű az események ezen fordulata miatt, amikor elmesélte történetét. Az sem volt beletörődve, hogy 2010 telén szokatlan izomrángásokat észlelt. Elment orvosához, aki rövid vizsgálat után neurológushoz küldte. Murphy valójában három különböző neurológust keresett fel, mielőtt végre megkapta a diagnózist.
„Amikor a srác azt mondta: „Sajnálom, de van két-négy éved. Szedd össze a cuccaidat – gondoltam –, tényleg? Soha nem gondoltam volna, hogy egy miloroszlán év.” Hogy felkészüljenek a várható eseményekre, Murphy és felesége, Keri eladták a családi házat, és vásároltak egy modotern ranch stílusú ház a virginiai Gainesville-ben, amely Murphy anélkül tudott navigálni, hogy a lépcsőkkel kellett volna megküzdenie. Végül kerekeken fog mozogni, miután a láb izomtónusa elhalványult. Óriási tévé díszelgett a nyitott és tágas nappaliban, ahol Murphy olyan sportokat nézett, amelyeket már maga sem tudott játszani.
De Murphy orvosai is legalább egy csepp reményt adtak. „Az első dolog, amit mondtak nekem, hogy van egy gyógyszerpróbánk; szeretnél benne lenni? És persze azt hittem, hogy ez elég jól hangzik” – mondta Murphy. Az ALS-ben szenvedők erejük néhány éven belül csökken, és a potenciális gyógyszerek kipróbálása csak az ésszerűen erős betegek számára elérhető. Így a legtöbben csak egyszer kapnak kísérleti kezelést. 2011 májusában rátelepedett egy kábítószer tesztjéredexpramixol(vagy simply”dex”), egy több millió dolláros vizsgálatba bevont mintegy kilencszáz beteg egyikévé. Ám amikor a gyógyszergyár elemezte az összegyűjtött adatokat, a hír rossz voltrámutatva.Dexnem lassította a tünetek előrehaladását ebben a betegcsoportban. A tárgyalás mellszobor volt.
Rigor Mortis: Hogyan hoz létre a hanyag tudomány értéktelen gyógymódokat, töri össze a reményt és pazarol el milliárdokat
megveszMurphy filozófia volt. Nem kérdés, hogy a disza könnyűséget nehéz ellensúlyozni. Szinte minden sciaz ALS-t próbálták meg sikertelenül (egy nagyon csekély haszonnal járó gyógyszer kivételével). Tehát a terület minden tudósa belemerült abba, hogy tudja, hogy a kudarc valószínűsége nagy, de nem tudták pontosan, miért, amíg egy nonprofit kutatóközpont, az ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) Cambridge-ben, Massachusettsben el nem kezdte vizsgálni ezt a kérdést. Az ottani kutatók úgy döntöttek, hogy megnézik az eredeti tanulmányokat, hogy megtudják, mit tanulhatnak. Felfedezték, hogy a gyógyszerek tesztelésére irányuló eredeti állatkísérletek mélyen hibásak voltak. Valamennyien túl kevés egeret használtak, és ennek eredményeként mindannyian hamis eredményekre jutottak. Egyes kísérletekben mindössze négy egeret használtak egy tesztcsoportban. Sean Scott, az intézet akkori vezetője úgy döntött, hogy megismétli ezeket a teszteket, ezúttal egy érvényes kísérleti tervvel, amely megfelelő számú, jobban kezelt egeret von be. Felfedezte, hogy ezeknek a gyógyszereknek egyike sem mutatott ígéretes jeleket egereken. Nem egy. 2008-as tanulmánya sokkolta a területet, de egyben utat is nyitott előre. Az ALS TDI erőfeszítéseit ennek az alapvető biológiának a helyes elvégzésére fordítaná.
Scott 2009-ben, harminckilenc éves korában halt meg ALS-ben – a betegség a családjában terjed. Utóda, Steve Perrin úgy folytatta, ahogy Scott tette volna, és ragaszkodik a szigorú anihozmal tanulmányok, miközben az intézet tudósai bármit keresnek, ami segíthet az olyan embereknek, mint Tom Murphy. És nem egyszerűen megteszik azt az alapvető lépést – és aminek nyilvánvalónak kellett volna lennie –, hogy minden kísérletben elegendő egérrel kezdjenek. A hím és nőstény egereknél némileg eltérő ütemben fejlődik ki a betegség, így ha a tudósok nem vigyáznak a nemek egyensúlyára kísérleteik során, hamis eredményeket kaphatnak. Egy másik probléma, hogy ezekben a genetikailag módosított egerekben az ALS-tulajdonság generációról a másikra változhat. A tudományAz ALS TDI munkatársai minden egyes állat genetikáját megvizsgálják, amelyet kísérletben használtak, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy mindegyik állat azonos.cal. „Ezek a változók hihetetlenül fontosak” – mondta Perrin. Más tudósok gyakran figyelmen kívül hagyták ezeket a buktatókat.
A határozott eredmények elérése érdekében Perrin csoportja harminckét ani-t használmals – és összehasonlítja őket egy további harminckét egérből álló kezeletlen csoporttal. Az akadémiai laboratóriumok részben azért nem használnak nagyszámú egeret kísérleteikben, mert ezek sok pénzbe kerülnek. Perrin elmondta, hogy ezek a tesztek mindegyike 112 000 dollárba kerül, és kilenc hónapig tart az eredmény. Ha egy gyógyszer három adagját teszteli, mindegyikhez saját teszt szükséges. Perrin intézete egyértelműen megmutatta, hogy a sarkok levágása értelmetlen és pazarló kísérletekhez vezethet. Ennek ellenére „még mindig kapunk némi visszahatást az akadémiai közösségtől, hogy nem engedhetjük meg magunknak egy ilyen kísérletet” – mondta. Olyan drága, hogy rosszul végzik el a kísérleteket. (Courtney: nagy vágás itt)
Tekintettel az ALS egérmodelljével kapcsolatos szakértelmükre, felajánlják, hogy más laboratóriumokból származó eredményeket reprodukálnakaz akadémiai és gyógyszerészeti laboratóriumok eredményeinek igazolására – vagy leggyakrabban deflálására. Agresszív programjuk van saját gyógyszereik fejlesztésére, a laboratóriumukban végzett tesztek alapján. Az intézet egy modern labor- és irodaház negyedik emeletén található, a Massachusetts Institute of Technology (MIT) utca túloldalán. A szomszédban két másik világszínvonalú intézmény található: a Broad Institute (amely genomokat szekvenál az ALS TDI számára) és az MIT Whitehead Institute. Perrin nem haboz kigazdálkodni, amit a Cambridge-i és a világ többi részén tevékenykedő számos tehetséges cég hatékonyabban tud végezni. Az intézet minden hétfőn száz fiatal, génmanipulált egeret vesz át, amelyek egy ablaktalan területen helyezkednek el a fényes és vidám labor mögött, ahol közel negyven tudós dolgozik művészien ívelt laboratóriumi padokon. Vannak, akik az egerekkel végzett kísérletekkel töltik napjaikat; mások vegyi anyagokat és biológiai vegyületeket kutatnak, amelyek potenciális új gyógyszerek. Ez a szigorú munka arca, de a szigorúsághoz idő és pénz kell – két olyan árucikk, amelyek állandóan hiánycikknek számítanak.
Kivonat a Rigor Mortis: Hogyan hoz létre a hanyag tudomány értéktelen gyógymódokat, töri össze a reményt és pazarol el milliárdokat írta Richard Harris. 2017. Elérhető a Basic Bookstól, a Perseus Books lenyomatától, a PBG Publishing, LLC részlegétől, amely a Hachette Book Group, Inc. leányvállalata.